JW中外制药公布DDC-02非临床成果及全球开发战略
JW中外制药于6月9日至11日在美国波士顿举行的全球最大规模的罕见药物专业会议“2026年世界孤儿药大会(WODC USA 2026)”上,公布了罕见神经发育障碍治疗药物候选物DDC-02的非临床研究成果和全球开发战略。 DDC-02是JW中外制药基于人工智能(AI)开发的独立新药开发综合平台“JWave”所发现的口服小分子新药候选物。该平台通过基因组分析,揭示了疾病的分子理解和药效机制。 此次发布中,DDC-02在不同遗传原因导致的罕见神经发育障碍动物模型中,普遍显示出恢复认知和行为功能的效果,包括皮特-霍金斯综合症(PTHS)、脆性X综合症(FXS)和雷特综合症(RTT)。 研究结果表明,DDC-02在多种神经发育障碍的非临床动物模型中,均显示出恢复认知和行为功能的效果。 特别是在症状进展的成年动物模型中,认知和行为功能恢复至正常水平的结果得到了确认。这一结果暗示了在传统上认为恢复有限的神经发育障碍中,功能改善的可能性。 JW中外制药正在考虑将皮特-霍金斯综合症作为DDC-02的首个临床适应症,并计划于2028年进入全球多国临床试验。随后将逐步扩大适应症至其他罕见神经发育障碍。 JW中外制药相关人士表示:“DDC-02是在不同遗传原因导致的神经发育障碍模型中确认了一致疗效的候选物,我们计划通过全球临床开发和战略合作伙伴关系,将其开发为罕见神经发育障碍患者的新治疗选择。”※ 本报道经人工智能(AI)系统翻译与编辑。
2026-06-12 01:00:00