유한양행的高雪病治疗药物新候选物‘YH35995’获得了欧洲药品管理局(EMA)的稀有药物认证(ODD)。继美国食品药品监督管理局(FDA)之后，欧洲的认证为其全球开发和商业化奠定了基础。
유한양행于23日宣布，YH35995于本月19日(当地时间)获得EMA针对高雪病适应症的稀有药物认证。这是继4月FDA的稀有药物认证后的又一成就。
获得稀有药物认证后，开发阶段可享受科学咨询和监管程序相关费用减免，以及从上市批准之日起最长10年的市场独占权等优惠。特别是欧洲提供的市场独占权为10年，超过美国的最大7年。
高雪病是一种由于GBA1基因突变导致溶酶体酶功能下降，葡萄糖基神经酰胺(GL-1)在多个器官中积累的遗传性溶酶体积累病(LSD)。伴随神经症状的第三型高雪病尚无针对该症状的批准治疗药物，医疗需求未得到满足。
YH35995是一种口服低分子葡萄糖基神经酰胺合成酶(GCS)抑制剂，前期临床研究显示其在血液和脑内显著降低GL-1的效果。尤其是该药物能够传递药效至传统治疗难以到达的中枢神经系统，预计能为伴随神经症状的第三型高雪病患者提供治疗可能性。
유한양행已在健康成人中进行首次人体研究(FIH)，并在今年5月于意大利的第3届高雪病国际工作组(IWGGD)研讨会上展示了单次给药(SAD)的结果，首次公开了临床数据。目前已进入重复给药(MAD)临床阶段，继续推进开发。
유한양행计划根据此次EMA ODD认证，具体化YH35995的全球临床和许可战略，扩大患者的可及性。
유한양행研发总负责人金烈洪表示：“在美国和欧洲接连确认了潜力，我们将基于与全球监管机构的协商，尽最大努力为稀有疾病患者提供切实的治疗方案。”
※ 本报道经人工智能（AI）系统翻译与编辑。
