科隆组织的骨关节炎细胞基因治疗药物“TG-C(前称Inbosa)”在首次美国临床三期试验中遭遇挫折。公司在分析了超出预期的安慰剂反应后,计划具体化未来的开发日程和批准策略。
科隆组织于21日在首尔江西区科隆One&Only大厦召开记者会,公开了美国临床三期的初步分析摘要结果和后续开发计划。
在首次美国临床三期TGC-15302中,VAS的变化为TG-C组-38.7,安慰剂组-39.2。WOMAC总分变化分别为-27.61和-26.54。
这与之前美国临床二期和韩国临床三期的给药组数据相似或更高。与过去的临床结果相比,TG-C的效果得到了再现,但安慰剂反应显著增强。
科隆组织共同首席执行官全胜浩表示:“我们的目标是证明与安慰剂组的差异,但安慰剂反应超出了预期。”他还指出:“商业化进程可能会比预期的时间延迟,待原因分析结果出来后,我们将重新制定开发日程。”
公司认为,安慰剂反应显著的原因可能与骨关节炎临床试验中出于伦理原因可联合使用的止痛药等因素有关。
关于TG-C的安全性问题并未得到证实。接受TG-C治疗的患者中,因骨关节炎恶化而接受膝关节人工置换手术的比例为0.6%(310人中2人),而安慰剂组为5.3%(151人中8人)。
原定于明年第一季度向美国食品药品监督管理局(FDA)申请生物制品许可(BLA)和2028年商业化的计划面临推迟的可能性加大。全胜浩强调:“公司的目标明确,将根据原因分析结果明确方向。”
科隆组织计划于10月公布第二次美国临床三期结果。这两次试验虽然采用相同的方案,但在不同的临床试验机构和评估者、患者群体中独立进行。
另一方面,截至21日下午3时,科隆组织的股价较前一交易日下跌29.9%,触及跌停。全胜浩表示:“请考虑这还不是结束,我们还有旅程。”并表示将与市场保持持续透明的沟通。
※ 本报道经人工智能(AI)系统翻译与编辑。


